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AI平台与研发生态创制新药

来源：互联网 2026-08-04 16:37:23

人工智能资讯合集

全球首个完全由人工智能驱动的创新药Rentosertib即将在我国启动Ⅲ期临床试验，用于治疗特发性肺纤维化。英矽智能利用自研Pharma.AI平台并结合张江新药研发生态，从靶点发现到分子设计均由AI完成，早期研发仅用18个月。目前已有13个AI创新药进入临床试验。

全球首个完全由人工智能驱动——从识别新靶点到设计分子结构——的创新药，即将在我国启动Ⅲ期临床试验。最近，治疗特发性肺纤维化的Rento sertib口服制剂，其Ⅲ期临床试验中国研究者会议在北京召开，计划7月正式启动。此次试验由北京协和医院主任医师徐作军牵头，中国工程院院士钟南山、上海市肺科医院院长陈昶联合牵头。北京、上海、广州三地名医联手，这一阵容本身便凸显了这款药的“含金量”。 Rentosertib的研发方是英矽智能，一家将全球科技总部设在上海的企业。他们利用自研的Pharma.AI平台，结合张江科学城的新药研发生态，成功将AI驱动发现的候选药物一路推进至临床试验，也使自身成为“人工智能+生物医药”赛道中的全球领跑者。

AI辅助发现靶点并设计分子

英矽智能创始人兼CEO亚历克斯·扎沃隆科夫博士介绍，公司7年前在上海设立药物研发中心后，发展速度持续加快。2025年底在港交所上市，成为中国“AI制药第一股”。目前，正在建设的浦发上城科创智谷中，一栋极具设计感的长条形建筑，未来将成为英矽智能的全球科技总部。他提到：“张江药谷有那么多医药研发合同外包服务机构，有那么多人才，那么多充满活力且努力工作的社群，大家都专注于以最高质量快速交付实验结果。这就是我们选择落户上海的原因。” AI平台与研发生态创制新药

扎沃隆科夫（左）和英矽智能联合首席执行官任峰在实验室工作。 Rentosertib的临床前研究正是在张江药谷完成的。在AI制药领域，研发团队需要实现“干湿结合”——干实验在人工智能系统上运行，湿实验在生物学实验室中开展。AI系统给出的新药研发结果，必须经过湿实验验证，才能进入下一轮干实验。在国际一流的新药研发生态支撑下，这款AI创新药从早期发现到开发，仅用时18个月。而传统方法完成同一阶段，平均需要4.5年。 Pharma.AI平台在干实验中的表现同样亮眼。针对特发性肺纤维化这种慢性肺部疾病，团队利用组织纤维化相关的组学和临床数据集，训练了平台上的靶点发现模块PandaOmics。随后，该模块通过深度特征合成、因果关系推断、全新通路重建，生成潜在靶点列表。接着，它分析了数百万个文件，涵盖专利、出版物、科研基金、临床试验等数据库，深入评估所有潜在靶点的新颖性及其与疾病的关联，最终将TNIK确定为最具潜力的抗纤维化靶点。靶点确定后，设计分子环节随之展开。小分子化合物设计和生成平台Chemistry42通过“生成式对抗网络”等深度学习算法，设计并合成了一批小分子化合物。团队将这些化合物进行实验测试，再将测试数据回传给Chemistry42。平台对数据深度学习后，合成一批更优的化合物。经过多轮“设计—合成—测试—优化”循环，英矽智能最终确定了临床前候选化合物。

13个AI创新药进入临床试验

目前，该临床前候选化合物已通过Ⅱa期临床试验，即将迈入Ⅲ期，目标直指“全球首款获批上市的AI创新药”。徐作军教授表示：“在Rentosertib的Ⅱa期研究中，我们欣慰地观察到剂量依赖性的疗效趋势，这一积极结果引发了海内外科研机构的广泛关注与期待。面向更大规模、持续时间更长的Ⅲ期临床研究，我们期待各方在研究标准、潜在挑战应对、跨中心数据一致性等方面加强协作，对Rentosertib形成更客观、全面的评估，最终造福特发性肺纤维化患者。” AI平台与研发生态创制新药

Pharma.AI平台这款候选新药的突破并非孤例。扎沃隆科夫介绍，截至目前，英矽智能已提名30个人工智能驱动发现的临床前候选化合物，其中13个已获批进入临床试验，覆盖肿瘤、免疫、纤维化、中枢神经系统等多类疾病。从项目启动到提名临床前候选化合物，耗时最长的18个月，最短的仅9个月。利用AI平台辅助识别靶点、设计分子，这一新范式不仅能大幅缩短创新药早期研发时间，还能显著降低经费投入，为每个项目节省数百万至数千万美元。

打造干湿实验全链路智能闭环

随着大模型和智能体兴起，AI制药领域也在加速进化。“龙虾”智能体问世后，英矽智能将其部署至位于浦东金桥的LifeStar2全自动化实验室，使中控系统拥有自主决策能力，实验室吞吐量因此提升40%至50%。该实验室占地近1300平方米，由细胞培养、基因测序、高通量筛选等6个功能岛组成，岛与岛之间通过装有机械臂的自动导向车连接。在各个功能岛上，灌装试剂、取化合物、样本处理等实验步骤，全部由“机器人+科学仪器”完成。它可以7×24小时不间断运行，工作量相当于一支约50人的生物学实验团队。受“龙虾”智能体启发，英矽智能今年5月又发布了智能实验室操作系统LabClaw，并已部署至金桥全自动化实验室。该系统整合了靶点发现平台PandaOmics、自动化实验室硬件矩阵、实验室信息管理系统和多维度数据分析管线，目标在于建立一套“AI思考、机器执行、人类监督”三位一体的实验新范式。通过5个协作式智能体和28个专业技能模块，打造了从药物靶点发现、化合物筛选、自动化实验执行，到数据分析与报告生成的干湿实验全链路智能闭环。同时，系统在关键节点引入了“人在回路”的审批机制，依靠研发人员监督，确保研究过程具备科学严谨性和合规性。沿着“专精模型+大模型+智能体”的AI制药道路，这家扎根上海的企业，有望将越来越多的创新药推向临床试验，直至获批上市。扎沃隆科夫对企业未来发展充满期待：“我们将入驻的全球科技总部位于金桥智能制造核心区域，拥有一流的产业和办公环境，三条地铁线汇聚于此。在这个国际化产业城区，AI制药将与智能制造、人工智能等相关产业不断发生连接，实现共赢。” 信息来源：解放日报

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